與發(fā)達(dá)國(guó)家相比，我國(guó)藥品研發(fā)水平仍有較大差距，跟隨性研發(fā)較多，突破性創(chuàng)新相對(duì)缺乏。對(duì)此，我國(guó)出臺(tái)一系列政策，深化審評(píng)審批制度改革，凈化臨床試驗(yàn)生態(tài)環(huán)境，加強(qiáng)創(chuàng)新藥專利保護(hù)，整體推動(dòng)從仿制藥大國(guó)大步走向創(chuàng)新藥大國(guó)。

過去不久的11月，國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥領(lǐng)域捷報(bào)頻傳。

11月2日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局有條件批準(zhǔn)甘露特鈉膠囊（GV-971）上市，用于治療輕度至中度阿爾茨海默��；11月14日，百濟(jì)神州公司研發(fā)的BTK抑制劑澤布替尼通過美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，適用于經(jīng)治的成年套細(xì)胞淋巴瘤患者；11月26日，豪森藥業(yè)甲磺酸氟馬替尼獲批上市，為慢性髓性白血病患者提供新的用藥選擇。

這3種藥品，均為我國(guó)自主研發(fā)并擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥，其中，澤布替尼更是首款獲得FDA“突破性療法”身份認(rèn)定、“優(yōu)先審評(píng)”資格的中國(guó)“土生土長(zhǎng)”的抗癌藥，實(shí)現(xiàn)了國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥出海的新突破。

研發(fā)制約因素多

從最初立項(xiàng)到正式在FDA獲準(zhǔn)上市，澤布替尼的研發(fā)時(shí)長(zhǎng)超過7年。就新藥創(chuàng)制而言，這個(gè)時(shí)間并不算長(zhǎng)。藥品創(chuàng)新領(lǐng)域常有“雙十定律”的說法：10年時(shí)間、10億美元，是一款新藥從早期研發(fā)到商業(yè)化平均所需的周期和成本。

就藥品本身來說，新藥研發(fā)是一場(chǎng)長(zhǎng)征，需要?dú)v經(jīng)靶點(diǎn)確認(rèn)、化合物篩選、臨床前研究、臨床試驗(yàn)、新藥上市、上市后監(jiān)測(cè)等諸多環(huán)節(jié)；就制藥企業(yè)來說，新藥研發(fā)是一場(chǎng)賭博，周期長(zhǎng)、成本高、風(fēng)險(xiǎn)大，有可能一戰(zhàn)成名，也有可能滿盤皆輸。

以百濟(jì)神州公司為例，其11月12日公布的第三季度財(cái)務(wù)業(yè)績(jī)顯示，第三季度公司收入為5014萬(wàn)美元，支出費(fèi)用為3.62億美元，其中包括研發(fā)費(fèi)用2.37億美元，凈虧損超過3億美元。在此情況下，在美獲批上市的澤布替尼意義重大，或?qū)⑴まD(zhuǎn)局勢(shì)。

然而，并非所有制藥企業(yè)都有百濟(jì)神州的勇氣。受經(jīng)濟(jì)實(shí)力有限、基礎(chǔ)研究薄弱、人才儲(chǔ)備不足和相關(guān)體制機(jī)制不完善等諸多因素制約，國(guó)內(nèi)制藥企業(yè)基本以生產(chǎn)仿制藥為主，研發(fā)意識(shí)和能力均顯薄弱，外資制藥企業(yè)原研產(chǎn)品長(zhǎng)期在我國(guó)藥品市場(chǎng)獨(dú)占鰲頭。

政策紅利正釋放

轉(zhuǎn)折出現(xiàn)于2015年國(guó)家啟動(dòng)藥品審評(píng)審批制度改革。2015年，國(guó)務(wù)院印發(fā)《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見》，拉開了我國(guó)藥審改革的序幕。

“改革之前，藥審速度太慢了。以申報(bào)臨床試驗(yàn)為例，一期臨床需要排隊(duì)一年，二期臨床又得排隊(duì)一年甚至一年半，二期排完還得排三期。改革之后，一到三期可以連批，臨床試驗(yàn)也由審批制改為默示許可制，即臨床試驗(yàn)申請(qǐng)受理60天之內(nèi)，如果審批部門沒有提出否定或質(zhì)疑意見，就視為許可�！痹谥袊�(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)會(huì)長(zhǎng)宋瑞霖看來，解決注冊(cè)申請(qǐng)積壓、提高審評(píng)審批質(zhì)量和透明度、實(shí)施藥品上市許可持有人制度等政策擊中了藥品創(chuàng)新的“靶點(diǎn)”，在中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新史上具有里程碑意義。