另一方面，開展藥品集中帶量采購有效降低藥品價格。目前，包括安立生坦在內(nèi)的罕見病用藥已納入集采范圍，中選價格從115.97元/片下降到20元/片。現(xiàn)已實現(xiàn)從試點到全國擴圍和常態(tài)化運行，逐步將罕見病用藥在內(nèi)的更多品種納入集采。同時，積極指導地方針對非過評藥品及生物制劑等納入集采。

言外之意，就是即便不納入集采范疇，罕見病藥物也要面臨地方集采的考驗。也就是說，除國家籌資兜底之外，以市場換價格將是罕見病藥物提高可及性的另一只手。

盡管符合條件的罕見病藥品已基本被納入了基本醫(yī)療保險支付范圍，并為戈謝病等罕見病貧困患者提供了醫(yī)療救助方面的解決渠道，但2019年我國城鄉(xiāng)居民醫(yī)保人均籌資僅800元左右，而龐貝病、戈謝病、SMA等罕見病用藥費用達到每人每年數(shù)百萬，基本醫(yī)保難以承受。

從定價到準入到渠道，國家為罕見病藥物開了綠燈，對高價孤兒藥只要有競爭，集采也在擴大力度。只不過，大部分罕見病用藥不同其他常規(guī)用藥領域，即便全國帶量，市場空間仍可能狹窄。

全球孤兒藥市場2018年有1310億美元的銷售額，國際制藥企業(yè)在罕見病布局方面逐步形成了優(yōu)勢領域，中國孤兒藥市場也在發(fā)生變化，價格將是國內(nèi)罕見病藥物做大市場的核心考量因素。