國(guó)家藥品監(jiān)督管理局日前公布信息，根據(jù)《中華人民共和國(guó)藥品管理法》和中共中央辦公廳、國(guó)務(wù)院辦公廳《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》的精神，為加快境外已上市臨床急需新藥進(jìn)入我國(guó)市場(chǎng)，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局、國(guó)家衛(wèi)生與健康委員會(huì)組織有關(guān)專家，對(duì)近年來(lái)美國(guó)、歐盟或日本批準(zhǔn)上市新藥進(jìn)行了認(rèn)真的梳理，遴選出了Alectinib Hydrochloride等48個(gè)境外已上市臨床急需新藥名單。

剛需推動(dòng)新藥上市

迄今為止，國(guó)內(nèi)外臨床上對(duì)家族性高膽固醇血癥的管理中，他汀仍是首選藥物。與此同時(shí)，在降膽固醇差異化、個(gè)性化治療的發(fā)展進(jìn)程中，他汀也表現(xiàn)出部分純合子型家族性高膽固醇血癥的治療不足，臨床上應(yīng)用他汀類藥物在控制低密度脂蛋白膽固醇水平欠佳，即使增大劑量，其療效并不成正比。

隨著國(guó)外生物工程及小分子新藥的開(kāi)發(fā)，Evolocumab、Alirocumab 、Lomitapide和Mipomersen相繼面世，推動(dòng)了高膽固醇血癥的治療藥物的發(fā)展進(jìn)程。

新公布的48個(gè)境外已上市臨床急需新藥名單中，心血管藥物有6個(gè)品種，其中降血脂藥物有3個(gè)，分別為Evolocumab、Lomitapide和Mipomersen。

2018年7月31日，依洛尤單抗（Evolocumab）獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，成為首個(gè)在中國(guó)上市的 PCSK9抑制劑類新藥，商品名瑞百安，批準(zhǔn)用于治療成人或12歲以上青少年純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）。家族性高膽固醇血癥已列為我國(guó)121個(gè)罕見(jiàn)病目錄中的一個(gè)病種，進(jìn)一步深入研究仍是國(guó)內(nèi)前沿課題，國(guó)內(nèi)的信達(dá)生物、君實(shí)生物、西威埃等企業(yè)已對(duì)PCSK9開(kāi)展研究并獲得了臨床試驗(yàn)批件。

2015年8月28日美國(guó)FDA批準(zhǔn)了安進(jìn)公司的Evolocumab皮下注射劑上市，商品名為Repatha，規(guī)格為140mg/mL，此前該產(chǎn)品于2015年7月15日首先通過(guò)歐盟批準(zhǔn)。

家族性高膽固醇血癥（FH）是一種遺傳性疾病。在西方國(guó)家，普通人群雜合子FH患病率大約為1/500萬(wàn)，純合子FH約為1/100萬(wàn)，預(yù)計(jì)全球FH患者總數(shù)約1400萬(wàn)～3400萬(wàn)。依洛尤單抗是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的第2個(gè)PCSK9抑制劑，此前FDA批準(zhǔn)了賽諾菲安萬(wàn)特的Alirocumab（阿侖珠單抗）上市，商品名Pralent。

PCSK9為前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素9蛋白，該蛋白可降低肝臟從血液中清除低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）能力，而LDL-C被公認(rèn)為心血管疾病的主要風(fēng)險(xiǎn)因子，針對(duì)那些對(duì)他汀類藥物降血脂無(wú)效的患者而言，PCSK9抑制劑的問(wèn)世為其治療帶來(lái)了新的希望。2017年安進(jìn)公司的依洛尤單抗全球銷售額3.19億美元，同比上一年增長(zhǎng)率126.24%。