的確有用，但并非神藥

但馬庫斯里斯蘭也指出，諾西那生鈉治療脊髓性肌萎縮有三個主要注意事項：一是不同患者對諾西那生鈉的反應有很大差異，為了預測每個患者的治療結果，最好在治療前進行生物標志物檢查；二是要考慮開始治療的時間點，在癥狀出現(xiàn)前進行治療可以產(chǎn)生最佳效果，最好在神經(jīng)細胞發(fā)生退化之前就開始治療，因此在癥狀出現(xiàn)前進行新生兒基因篩查，對于確保癥狀前治療和最佳結局至關重要；三是目前對諾西那生鈉注射液的長期效果還是個未知數(shù)。

記者查詢到了今年國外權威期刊發(fā)表的幾篇關于諾西那生鈉的研究論文，可以看出，雖然諾西那生鈉是目前治療脊髓性肌萎縮最有效的藥物，但并非“神藥”。

今年6月12日，英國Orphanet Journal of Rare Diseases雜志上發(fā)表了一篇“諾西那生鈉治療123例1型或2型脊髓性肌萎縮患兒一年后的療效：一項法國真實觀察研究”的報告。報告回顧性收集了法國23個神經(jīng)肌肉疾病中心的204例脊髓性肌萎縮兒童患者（1型或2型）的資料，其中123例患者接受了至少1年的治療。結果顯示，治療1年后，雖然患兒的神經(jīng)系統(tǒng)相關評分指標明顯高于治療開始時，運動功能也有改善，但兩組中沒有一例兒童經(jīng)治療后能恢復行走。研究結論稱，諾西那生鈉對脊髓性肌萎縮患兒，提供了改善生活質量的益處，但他們?nèi)匀粐乐貧埣�，還是需要重癥監(jiān)護。

今年6月11日日本的一項研究，通過向131家醫(yī)院的兒科或神經(jīng)科調查發(fā)放調查問卷了解脊髓性肌萎縮患兒患病與治療情況，有13例患者接受了諾西那生鈉治療，結果各有不同，有的沒有明顯影響，有的從不能坐到能夠獨立坐。

今年7月1日，Journal of Nature and Science of Medicine雜志發(fā)表的一項研究中，研究人員對沙特阿拉伯的四個護理中心中，5名依賴呼吸機的脊髓性肌萎縮患兒進行研究，觀察通過諾西那生鈉治療后，患兒能否脫離呼吸機，并從兒科重癥監(jiān)護病房（PICU）出院。這5名患兒都接受了至少4劑諾西那生鈉的鞘內(nèi)注射治療。結果發(fā)現(xiàn)，在治療開始后的12個月，只有一例患者表現(xiàn)出臨床改善，而其他4例患者呼吸狀況并沒有改善，無法脫離呼吸支持，只能仍在PICU住院。

在我國，2019年10月14日，3名脊髓性肌萎縮患兒在復旦大學附屬兒科醫(yī)院接受諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)注射，這是我國首批成功接受該藥治療的患者。

我國部分患兒在注射用藥后，運動能力有一定程度恢復。據(jù)中國網(wǎng)報道，湖南省兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師吳麗文表示，湖南一名2歲11個月大的患兒今年5月開始注射該藥，目前已注射4次，治療后運動能力得到較好恢復。