唯可來(lái)（維奈克拉片）作為中國(guó)AML靶向治療時(shí)代的里程碑藥物，主動(dòng)二次降價(jià)，謀求進(jìn)入新一輪醫(yī)保目錄的態(tài)度積極。

首個(gè)脊髓性肌萎縮癥（SMA）口服藥利司撲蘭主動(dòng)大降價(jià)

6月9日，山東藥械集中采購(gòu)平臺(tái)發(fā)布關(guān)于利司撲蘭主動(dòng)降價(jià)的通知。羅氏對(duì)脊髓性肌萎縮癥（SMA）罕見(jiàn)病藥物利司撲蘭主動(dòng)下調(diào)價(jià)格，根據(jù)相關(guān)政策調(diào)整招采平臺(tái)掛網(wǎng)價(jià)格為每瓶1.45萬(wàn)元。

利司撲蘭按年齡體重計(jì)算藥品，價(jià)格調(diào)整后最大使用劑量患者（2歲及以上且體重20公斤以上）年治療費(fèi)用將低于45萬(wàn)元。低體重的SMA患者由于用量少，年治療費(fèi)用較最大劑量可至多節(jié)約2/3。

SMA是一種危及全身多系統(tǒng)、致死致殘的罕見(jiàn)神經(jīng)疾病，位居兩歲以下兒童致死性遺傳病的首位。重癥SMA患兒如不進(jìn)行有效治療，80%的患兒會(huì)在一歲內(nèi)死亡，很少能存活超過(guò)兩歲。2018年國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)等五部門(mén)聯(lián)合制定的《第一批罕見(jiàn)病目錄》，SMA被列入第一批納入目錄的121種罕見(jiàn)病之一。

2021年6月17日，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布公告，利司撲蘭口服溶液獲批上市，適應(yīng)癥為2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥（SMA），這也成為我國(guó)首個(gè)SMA的口服疾病修正治療藥物。

作為SMA領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物，利司撲蘭目前還沒(méi)有進(jìn)入醫(yī)保目錄。羅氏制藥中國(guó)稱(chēng)，其在今年也將繼續(xù)提交醫(yī)保申報(bào)材料，申請(qǐng)利司撲蘭參與國(guó)家醫(yī)保談判。