近年來，兒童藥短缺問題嚴重，引起政府有關部門高度重視。第七次人口普查數(shù)據(jù)顯示，我國有2.53億兒童人口，占總人口的18%。隨著國家全面開放二胎和三孩，兒童醫(yī)療需求亦不斷高漲，診療人次以每年400萬～500萬人次遞增，占全國門診總量10%以上。

需求旺盛的另一端卻是供給偏弱，主要反映在兒童藥品種緊缺，企業(yè)研發(fā)動力不足。

根據(jù)全國工商聯(lián)藥業(yè)商會調查顯示，截至2019年9月，在我國6000多家藥廠中，專門生產兒童藥品的僅10余家，有兒童藥品生產部門的企業(yè)僅30多家。從品種來看，常規(guī)藥品中，成人處方藥有3600多種，兒童專用藥僅有60多種。兒童藥研發(fā)也十分落后，截至2021年1月1日，我國共收錄上市產品批準文號數(shù)228448個，其中兒科專用藥物（按兒童、兒科、小兒等統(tǒng)計）批準文號總數(shù)為3826個，占比僅1.7%。

為解決這一問題，國家有計劃鼓勵兒童藥生產研發(fā)，兒童用藥專業(yè)化發(fā)展已成趨勢，千億市場靜待爆發(fā)。

醫(yī)保政策紅利釋放

優(yōu)先審批利好創(chuàng)新??

2018年10月25日，國家衛(wèi)健委發(fā)布《關于印發(fā)國家基本藥物目錄（2018年版）的通知》，685個品種入圍。2018版基藥目錄重點修訂了兒童藥類別、品種、劑型、規(guī)格，新增臨床急需兒童用藥22種，包含3個兒科化學藥品和13個中成藥。適應癥方面，主要包括抗感染用藥、呼吸系統(tǒng)用藥以及消化和胃腸用藥。

2018版基藥目錄的修訂緊密貼合臨床需求和兒童發(fā)病特點。兒童呼吸系統(tǒng)疾病患病率高居榜首，其中以感冒發(fā)燒、咳嗽、支氣管炎、哮喘、肺炎等疾病最為常見。位列第二的疾病類型是兒童消化系統(tǒng)疾病，最常見的疾病種類包括消化不良、兒童腹瀉、胃腸炎等。這兩類是兒童常見病用藥的主要構成部分，在兒童處方藥中占比也最大。

2019年8月27日，國家衛(wèi)健委發(fā)布《第三批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》，清單共有37種藥品，除了上述兒童常見病用藥，如阿司匹林、甲硝唑，此次清單含有較多心血管系統(tǒng)用藥、性發(fā)育用藥、神經系統(tǒng)用藥和罕見病用藥。

四氫生物蝶呤（BH4）用于治療苯丙酮尿癥，患者BH4合成或代謝途徑中某種酶的先天性缺陷，導致苯丙氨酸代謝障礙，出現(xiàn)嚴重的神經精神損害。2018年5月11日，該疾病被列入國家衛(wèi)健委聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》。默克的科望為BH4替代治療用藥，國內臨床研究表明，對于BH4缺乏癥患兒在進行相應的藥物口服治療后，患兒臨床癥狀好轉，尤其是3個月內及時治療的患兒，其智力發(fā)育接近正常兒童。